2018年5月，多发性硬化被纳入中国《第一批罕见病目录》。

United Therapeutics Corporation人造器官产品列表（图源：United Therapeutics Corporation官网）03 异种移植前沿赛道，少数企业临床布局表1. 异种移植专利布局数据来源：[6]国内外异种移植公司（图源：各公司官网）作为前沿科技，异种移植赛道成员屈指可数，仅有美国、德国、中国和日本少数国家，而且大部分以实验室研究为主。2022年1月7号，马里兰大学医学院UMMC心脏移植团队首次将基因改造的猪心脏移植到患有终末期心脏病的成年人体内。

早在1150年，Cofon the Younger就编写了Porci Anatomy，这是一本医学生用来研究解剖学的手册。中国2020年器官捐献和移植情况（图源：Global Observatory on Donation and Transplantation）从异体器官选择来说，灵长类动物因与人类的高度相似成为了器官供体的首选，但正因高度相似，导致灵长类疾病在人类中传播。然而，免疫排斥反应和猪内源性反转录病（Porcine endogenous retroviruses，PERVs）成为了人猪融合的障碍。该公司拥有通过异种移植、同种异体再细胞化和自体生物打印技术开发的再生医学产品。2021年10月，纽约大学朗格尼医学中心(NYU Langone Health)的外科医生Robert Montgomery采取了一项惊人的举措：在征得患者家属同意的情况下，他们将经过基因改良的猪的肾连接到一名靠呼吸机维持生命的脑死亡患者身上，然后该器官开始正常运作，几乎立刻就开始制造尿液和肌酐废物，这是第一次进行的异体移植手术。

科学家们对这头猪的基因进行了10处修改，其中敲除了3个基因以降低人体免疫系统的攻击性排异反应，敲除了1个生长激素受体的基因以防止移植后猪心继续生长，插入了6个人类基因以提高猪心对人类免疫系统的耐受性，分别为：两个抗炎基因，两个促进正常凝血和防止血管损伤的基因，以及另外两个有助于抑制抗体反应的调节蛋白。猪的心脏与人的心脏对比（图源：BBC，左侧猪心，右侧人心）研究结果（图源：Science）以猪的器官作为移植供体，一直都有研究。基石药业拓舒沃®（艾伏尼布片）中国获批上市 2022-02-09 13:51 · 生物探索 2022年2月9日，基石药业（2616.HK）宣布，中国国家药品监督管理局（NMPA）已批准同类首创药物拓舒沃®（艾伏尼布片）的新药上市申请，用于治疗携带IDH1易感突变的成人复发或难治性急性 急性髓系白血病(AML)是成人白血病中最常见的类型，多发生于65岁以上的中老年人，由于疾病进展迅速预后较差，一直被称为中老年人的噩梦。

拓舒沃®安全性有效性优异 填补临床治疗空白近年来，随着我国人口老龄化进程的加快，AML发病率呈逐年上升趋势，每年约有7.53万白血病新发病例，其中AML患者的占比约为59%，而在这些患者中约6～10%携带IDH1突变。一直以来，现有的针对IDH1突变的AML患者的治疗手段有限，五年生存率较低，患者生活质量较差。不仅是药品上市速度，基石药业推动药品可及的速度也创下业内标杆。2020年，拓舒沃®被中国国家药品监督管理局药品审评中心纳入临床急需境外新药名单（第三批），获得快速通道审评审批资格。

值得一提的是，拓舒沃®已在美国获批用于单药治疗IDH1突变的复发或难治性AML成人患者、新诊断的年龄≥75岁或因合并症无法使用强烈诱导化疗的IDH1突变AML成人患者，以及既往接受过治疗的IDH1突变局部晚期或转移性胆管癌成年患者。尤其是携带IDH1突变的AML患者，一直缺乏有效的治疗方案。

对此，基石药业首席医学官杨建新博士表示：我们高兴地看到拓舒沃®在中国大陆获批用于治疗R/R AML患者。除上述获批适应症外，普吉华®用于RET突变MTC和RET融合阳性甲状腺髓样癌患者、择捷美®作为巩固治疗用于同步或序贯放化疗后未发生疾病进展的不可切除的III期NSCLC患者的上市申请均已获得中国国家药品监督管理局受理，预计将于不久的将来让患者获益。此外，拓舒沃®用于治疗脑胶质瘤患者的研究也正在进行中，已展现出可观的治疗潜力。目前，临床上通常采用强烈化疗、大剂量化疗，然后再结合造血干细胞移植疗法综合治疗AML，但由于化疗的副作用以及患者生物学的原因，导致年老（60岁以上）患者等一些不适用于强化化疗的患者无法从该疗法中获益，这部分患者迫切地需求更安全有效的治疗方案，尤其对于携带IDH1突变的AML患者，国内此前也尚无靶向精准治疗药物可供选择。

此次适应症的获批是基于一项名为CS3010-101的研究，研究显示拓舒沃®在治疗携带IDH1易感突变的成人R/R AML中国患者中表现出优异的临床疗效，耐受性良好，安全可控，研究成果已于2021年欧洲肿瘤内科学会（ESMO）年会以优选口头报告形式公布。由于病情进展迅速，大多数患者最终会对治疗产生耐药或复发，发展为复发或难治性急性骨髓性白血病，五年生存率仅有29%。拓舒沃®是一种针对IDH1突变酶的口服靶向抑制剂，可以促进AML细胞的分化，从而发挥抗肿瘤效应。此外，拓舒沃®用于治疗初治IDH1突变的成人AML患者的全球III期研究AGILE的数据显示，与安慰剂联合化疗药物阿扎胞苷相比，拓舒沃®联合阿扎胞苷显著改善了先前未经治疗的IDH1突变AML患者的无事件生存期和总生存期，相关重磅数据已于美国血液学会（ASH）第63届年会上公布。

实际上，为了更好地满足患者需求，填补临床治疗空白，基石药业以肿瘤免疫治疗联合疗法为核心，建立了一条15种肿瘤候选药物组成的丰富产品管线，其中7款处于商业化/晚期研究阶段。基石药业首席医学官杨建新博士表示未来计划与NMPA展开沟通，尽早将这一创新疗法带给更多中国患者。

优质产品+强大商业化能力 基石药业加速惠及中国患者拓舒沃®是基石药业在一年内成功获批上市的第四款创新药，从新药上市申请获得受理到成功获批仅用了6个月的时间，且在获批前已在推动药物可及性方面取得重大突破，艾伏尼布作为75种海外特药之一被纳入北京普惠健康保险，又作为25种国内药品之一被纳入海南乐城全球特药险，进一步体现出基石速度。相信拓舒沃®的获批将会为更多的AML患者带来创新的精准治疗方案，帮助他们提高生活质量并延长生命。

目前，基石药业已与医院、药房及其他医疗服务提供方携手合作合作打出组合拳，产品已覆盖130多个城市的400多家医院。作为国内首个以及唯一获批的IDH1抑制剂，拓舒沃®在携带易感IDH1突变的中国R/R AML患者中显示了明确的疗效和可控的安全性尤其是携带IDH1突变的AML患者，一直缺乏有效的治疗方案。相信拓舒沃®的获批将会为更多的AML患者带来创新的精准治疗方案，帮助他们提高生活质量并延长生命。值得一提的是，拓舒沃®已在美国获批用于单药治疗IDH1突变的复发或难治性AML成人患者、新诊断的年龄≥75岁或因合并症无法使用强烈诱导化疗的IDH1突变AML成人患者，以及既往接受过治疗的IDH1突变局部晚期或转移性胆管癌成年患者。不仅是药品上市速度，基石药业推动药品可及的速度也创下业内标杆。

此次适应症的获批是基于一项名为CS3010-101的研究，研究显示拓舒沃®在治疗携带IDH1易感突变的成人R/R AML中国患者中表现出优异的临床疗效，耐受性良好，安全可控，研究成果已于2021年欧洲肿瘤内科学会（ESMO）年会以优选口头报告形式公布。拓舒沃®是一种针对IDH1突变酶的口服靶向抑制剂，可以促进AML细胞的分化，从而发挥抗肿瘤效应。

作为国内首个以及唯一获批的IDH1抑制剂，拓舒沃®在携带易感IDH1突变的中国R/R AML患者中显示了明确的疗效和可控的安全性。除上述获批适应症外，普吉华®用于RET突变MTC和RET融合阳性甲状腺髓样癌患者、择捷美®作为巩固治疗用于同步或序贯放化疗后未发生疾病进展的不可切除的III期NSCLC患者的上市申请均已获得中国国家药品监督管理局受理，预计将于不久的将来让患者获益。

同时，作为全球同类首创的强效、高选择性口服IDH1抑制剂，拓舒沃®以其明确的临床优势，入选了2020版《CSCO恶性血液病诊疗指南》。对此，基石药业首席医学官杨建新博士表示：我们高兴地看到拓舒沃®在中国大陆获批用于治疗R/R AML患者。

基石药业拓舒沃®（艾伏尼布片）中国获批上市 2022-02-09 13:51 · 生物探索 2022年2月9日，基石药业（2616.HK）宣布，中国国家药品监督管理局（NMPA）已批准同类首创药物拓舒沃®（艾伏尼布片）的新药上市申请，用于治疗携带IDH1易感突变的成人复发或难治性急性 急性髓系白血病(AML)是成人白血病中最常见的类型，多发生于65岁以上的中老年人，由于疾病进展迅速预后较差，一直被称为中老年人的噩梦。与此同时，为了让创新药物惠及更多患者，基石药业还在积极探索商业保险、惠民险、患者救助等创新支付方式以减轻患者经济负担，从而惠及更多患者。2022年2月9日，港股创新药企基石药业（2616.HK）宣布，中国国家药品监督管理局（NMPA）已批准同类首创药物拓舒沃®（艾伏尼布片）的新药上市申请，用于治疗携带IDH1易感突变的成人复发或难治性急性髓系白血病（R/R AML）患者，为该患者人群提供新的精准治疗选择。CS3010-101主要研究者、中国医学科学院血液病医院王建祥教授表示。

实际上，为了更好地满足患者需求，填补临床治疗空白，基石药业以肿瘤免疫治疗联合疗法为核心，建立了一条15种肿瘤候选药物组成的丰富产品管线，其中7款处于商业化/晚期研究阶段。除拓舒沃®外，基石药业已在2021年上市三款药物，分别为用于治疗RET基因融合阳性非小细胞肺癌患者的选择性RET抑制剂普吉华®（普拉替尼胶囊）、用于治疗PDGFRA外显子18突变胃肠道间质瘤（GIST）的精准靶向药物泰吉华®（阿伐替尼片）、联合化疗获批一线治疗转移性鳞状和非鳞状NSCLC患者的PD-L1抗体择捷美®（舒格利单抗注射液）。

目前，基石药业已与医院、药房及其他医疗服务提供方携手合作合作打出组合拳，产品已覆盖130多个城市的400多家医院。目前，临床上通常采用强烈化疗、大剂量化疗，然后再结合造血干细胞移植疗法综合治疗AML，但由于化疗的副作用以及患者生物学的原因，导致年老（60岁以上）患者等一些不适用于强化化疗的患者无法从该疗法中获益，这部分患者迫切地需求更安全有效的治疗方案，尤其对于携带IDH1突变的AML患者，国内此前也尚无靶向精准治疗药物可供选择。

拓舒沃®安全性有效性优异 填补临床治疗空白近年来，随着我国人口老龄化进程的加快，AML发病率呈逐年上升趋势，每年约有7.53万白血病新发病例，其中AML患者的占比约为59%，而在这些患者中约6～10%携带IDH1突变。优质产品+强大商业化能力 基石药业加速惠及中国患者拓舒沃®是基石药业在一年内成功获批上市的第四款创新药，从新药上市申请获得受理到成功获批仅用了6个月的时间，且在获批前已在推动药物可及性方面取得重大突破，艾伏尼布作为75种海外特药之一被纳入北京普惠健康保险，又作为25种国内药品之一被纳入海南乐城全球特药险，进一步体现出基石速度。

2020年，拓舒沃®被中国国家药品监督管理局药品审评中心纳入临床急需境外新药名单（第三批），获得快速通道审评审批资格。此外，拓舒沃®用于治疗脑胶质瘤患者的研究也正在进行中，已展现出可观的治疗潜力。此外，拓舒沃®用于治疗初治IDH1突变的成人AML患者的全球III期研究AGILE的数据显示，与安慰剂联合化疗药物阿扎胞苷相比，拓舒沃®联合阿扎胞苷显著改善了先前未经治疗的IDH1突变AML患者的无事件生存期和总生存期，相关重磅数据已于美国血液学会（ASH）第63届年会上公布。基石药业首席医学官杨建新博士表示未来计划与NMPA展开沟通，尽早将这一创新疗法带给更多中国患者。

作为国内首个获批的IDH1抑制剂，我们欣喜地看到拓舒沃®在针对IDH1突变的AML患者中展现了良好的疗效与安全性。由于病情进展迅速，大多数患者最终会对治疗产生耐药或复发，发展为复发或难治性急性骨髓性白血病，五年生存率仅有29%。

一直以来，现有的针对IDH1突变的AML患者的治疗手段有限，五年生存率较低，患者生活质量较差4 基石药业艾伏尼布片在中国获批，用于治疗急性髓系白血病根据中国国家药品监督管理局（NMPA）官网公示显示，基石药业申报的艾伏尼布片在中国获批。

华盛顿大学医学助理教授、资深作者齐亚德·艾尔-艾利表示，新冠病毒会导致严重的心血管并发症和死亡，对于在感染病毒之前就有心脏病患病风险的人来说，新冠病毒将会进一步增加这种风险。基石药业艾伏尼布片在中国获批，用于治疗急性髓系白血病。